Especialistas del Conicet y el Hospital Garrahan desarrollaron un modelo preclínico que permitirá diseñar tratamientos innovadores que pueden curar a pacientes con retinoblastoma, el cáncer de ojo pediátrico más común, muchas veces diagnosticado de forma tardía, y calificaron al avance como "pionero a nivel mundial".

La incidencia de retinoblastoma en el mundo es de 1 caso cada 17.000 nacidos vivos y en Argentina se detectan entre 40 y 45 casos nuevos por año en menores de 15 años.

En el marco de un trabajo multidisciplinario, los especialistas llevaron a cabo diversas investigaciones para mejorar el tratamiento y diagnóstico tanto del retinoblastoma intraocular (dentro del globo ocular) como del extraocular (cuando invade otros órganos por fuera del ojo).

"Las investigaciones nos permitieron desarrollar nuevas vías de administración que permiten localizar la quimioterapia en el globo ocular, es decir dónde está el tumor, y disminuir la exposición en órganos sanos", expresó a Télam Paula Schaiquevich, jefe de Clínica y de la Unidad de Tratamientos Innovadores del Hospital Garrahan.

La especialista explicó que la disminución de la toxicidad en los tratamientos es "extremadamente importante en edad pediátrica para asegurar la calidad de vida en el largo plazo".

Además, el grupo de investigación es "pionero a nivel mundial en el desarrollo de estudios de farmacocinética tanto en preclínicos como en pacientes con retinoblastoma orientados a determinar cuánta quimioterapia alcanza las estructuras oculares o la sangre y qué vía de administración permite un mejor balance entre la eficacia y la toxicidad", agregó.

Este último estudio fue publicado en Investigative Ophthalmology & Visual Science, una reconocida revista de investigación en oftalmología, en donde se detalla que, por primera vez en el mundo, se ha logrado obtener "líneas celulares derivadas de pacientes con retinoblastoma metastásico que se trataron en nuestro hospital y animales de laboratorio con injertos tumorales procedentes de dichos pacientes", indicó la especialista.

Estos modelos celulares y animales les permitirán a los investigadores desarrollar estudios para comprender las causas por las que se disemina el retinoblastoma por fuera del ojo.

Además, les posibilitará identificar fármacos o combinaciones de quimioterápicos que sean "promisorios de ser evaluados en pacientes para encontrar alternativas terapéuticas que eviten la metástasis tumoral y curen a los pacientes que hoy fallecen a causa de este tumor infantil", precisó la especialista.

El retinoblastoma es el tumor ocular primario más frecuente en edad pediátrica y en nuestro país "más del 80% de los pacientes diagnosticados son atendidos en el Hospital Garrahan", expresó a Télam Pedro Zubizarreta, jefe del Servicio de Hematología-Oncología del hospital pediátrico.

El retinoblastoma en sus estadios iniciales se puede detectar como un "reflejo blanquecino" en la pupila que puede ser contemplada cuando los padres toman fotografías de los niños afectados, por ello los investigadores coincidieron en que "es fundamental realizar los controles oftalmológicos durante la edad pediátrica".

De no ser diagnosticado y tratado a tiempo, como todo tumor maligno, el retinoblastoma puede no sólo crecer en la retina del niño, sino que también puede diseminarse hacia otros órganos y tejidos hasta alcanzar el cerebro: "Los pacientes fallecen a causa de la enfermedad", añadió Zubizarreta.

Los especialistas advirtieron que, a nivel mundial, la mayoría de los niños con retinoblastoma "viven en países de ingresos medio-bajos por mayor natalidad en dichos países" y "por falta de acceso al diagnóstico y tratamiento temprano más de la mitad de esos niños fallecen a causa de la enfermedad".

Y advirtió que esta enfermedad "se puede eliminar cuando se detecta en forma temprana y suele ser sensible a la quimioterapia".

Sin embargo, "el pronóstico empeora si el cáncer se disemina principalmente al sistema nervioso central, en donde hasta 9 de cada 10 pacientes no logra curarse pese a la quimioterapia, radioterapia y la cirugía", de acuerdo a un comunicado del Conicet.

En ese sentido, los especialistas recordaron que el tratamiento para esta enfermedad implica la administración de un tratamiento de "alta intensidad y los efectos adversos de los quimioterápicos administrados pueden ser más serios en niños con malnutrición o un pobre estado clínico general".

"Es fundamental desarrollar nuevas estrategias terapéuticas que sean más eficaces y menos tóxicas para tratar los casos de enfermedad diseminada, que son la mayoría de los niños diagnosticados con retinoblastoma en el mundo y los que fallecen por esta enfermedad", concluyeron.

El grupo de investigación en retinoblastoma está conformado por investigadores becarios del Conicet, como de personal médico (oncólogos, oftalmólogos, patólogos) y no médico (farmacéuticos, bioquímicos, veterinarios, enfermeros, administrativos) del Hospital Garrahan.

Y cuenta con el apoyo de la Fundación Natali Dafne Flexer, The Fund for Ophtalhlmic Knowledge (Nueva York, Estados Unidos), la Fundación Nelia et Amadeo Barletta, la Fundación Leo Messi y el Instituto Oncológico Henry Moore.